Научно-исследовательский институт аутоиммунных и орфанных заболеваний

Научно-исследовательский институт аутоиммунных и орфанных заболеваний был создан в 2023 году в структуре Федерального государственного бюджетного научного учреждения «Федеральный исследовательский центр оригинальных и перспективных биомедицинских и фармацевтических технологий» (ФГБНУ «ФИЦ ОПБМФТ»).

Создание института стало ответом на стремительное развитие молекулярной биологии, генетики и клеточных технологий, а также на растущую потребность в разработке инновационных методов диагностики и лечения аутоиммунных и редких (орфанных) заболеваний. Современные достижения в области геномного редактирования, генной и клеточной терапии, биоинженерии и высокопроизводительных методов анализа открывают новые возможности для создания персонализированных подходов к лечению пациентов.

В структуру Научно-исследовательского института аутоиммунных и орфанных заболеваний входят следующие лаборатории:

● Лаборатория медицинской генетики;

● Лаборатория анализа полногеномных данных;

● Лаборатория генотерапии ретинопатий;

● Лаборатория генотерапии ферментопатий;

● Лаборатория генотерапии эндокринопатий;

● Лаборатория трансляционной медицины;

● Лаборатория эволюции и дизайна молекул РНК;

● Лаборатория молекулярной и клеточной иммунологии;.

Лаборатории института объединяют специалистов в области молекулярной биологии, генетики, иммунологии, биоинформатики, биотехнологии и клинической медицины, что позволяет реализовывать междисциплинарные проекты полного цикла — от фундаментальных исследований и разработки новых технологий до проведения доклинических испытаний и подготовки перспективных разработок к внедрению в клиническую практику.

Важным направлением деятельности института является выполнение государственных заданий, ориентированных на решение приоритетных задач в области биомедицины и персонализированной медицины. В настоящее время институт реализует следующие государственные задания:

● «Изучение механизмов развития аутоиммунных заболеваний для разработки новых подходов ранней диагностики и превентивной терапии», направленное на исследование молекулярных и иммунологических механизмов развития аутоиммунной патологии, поиск ранних биомаркеров заболеваний и разработку новых методов профилактики и персонализированной терапии.

● «Разработка инструментов для высокопроизводительной диагностики моногенных заболеваний», целью которого является создание современных молекулярно-генетических платформ и аналитических инструментов для быстрой и точной диагностики наследственных заболеваний, а также совершенствование методов анализа геномных данных.

● «Ранняя разработка и экспериментальная проверка концепции генотерапевтических лекарственных препаратов для лечения врожденных орфанных заболеваний», посвященное созданию и доклинической оценке перспективных генотерапевтических препаратов, разработке вирусных векторов, методов доставки генетического материала и экспериментальной проверке эффективности новых подходов к лечению наследственных заболеваний.

Одним из ключевых направлений деятельности института является развитие международного научного сотрудничества и создание партнерств с ведущими исследовательскими центрами, университетами и биотехнологическими компаниями. Институт активно развивает взаимодействие с российскими и зарубежными научными организациями, участвует в реализации совместных исследовательских проектов и внедрении передовых технологий в области геномной инженерии, молекулярной диагностики и генной терапии.